80年代初，世界上尚无一种可有效治疗艾滋病的药物，绝大多数艾滋病病人在发病后1～2年内死亡，艾滋病被称为“不治之症”。
1987年，美国率先开发出对付艾滋病病原体(HIV病毒)的新药“齐多夫定”。此后，十几年来国外已先后开发出一二十种抗HIV新药。大多数病人经抗艾滋病药物的“鸡尾酒疗法”治疗后，大大延长了存活期。不久前，欧洲医学联合会提出的艾滋病临床治疗原则是：当HIV阳性患者体内的CD4计数下降至350个细胞/立方毫米时，即可开始进行药物治疗。此外，所有HIV阳性病人一旦出现免疫受损症状，应立即给予药物治疗(不论是否进行过CD4检测)。鉴于艾滋病症状的复杂性，原则上不可单独使用一种抗HIV药物，最好使用两种不同的核苷类逆转录酶抑制剂(如齐多夫定、拉米夫定、斯它夫定、扎西它宾、双脱氧肌苷等等)加上一种(或两种)蛋白酶抑制剂(如英迪那菲、里托那菲等等)，配伍组成复方让病人服用。此外，医生最好经常变换药物组方，以免病人产生耐药性。国外一种常用的抗肿瘤药物羟基脲目前已广泛用于艾滋病的辅助治疗。白介素-2可提高艾滋病人体内的CD4细胞数量，促进免疫系统功能的修复。另外，美国在临床试验的抗艾滋病新药是一种低毒性高效蛋白酶抑制剂，将其与现有抗HIV药物(如里托那菲)加工成复方口服胶囊，不仅治疗艾滋病疗效显著，还能降低药物毒副作用。
